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Myasthenia

儿科

关键词儿科 疾病 自身免疫性疾病

词汇介绍

拓展阅读

解析

myasthenia 英 /,maɪəs'θiːnɪə/ 美 /,maɪəs'θinɪə/

释    义   n. [内科] 肌无力;肌肉衰弱

例    句   Emergency thymectomy is the treatment of choice for crisis of myasthenia gravis. 外科手术是治疗重症肌无力危象的方法之一。

概述

概述


肌无力是一种由乙酰胆碱受体(AChR)抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与,累及神经肌肉接头突触后膜,引起神经肌肉接头传递障碍,出现骨骼肌收缩无力的获得性自身免疫性疾病。极少部分肌无力患者由抗-MuSK抗体、抗LRP4抗体介导。年平均发病率约为8.0-20.0/10万人。肌无力在各个年龄阶段均可发病。在40岁之前,女性发病率高于男性;在40-50岁之间男女发病率相当;在50岁之后,男性发病率略高于女性。


临床表现


全身骨骼肌均可受累。但在发病早期可单独出现眼外肌、咽喉肌或肢体肌肉无力;颅神经支配的肌肉较脊神经支配的肌肉更易受累。经常从一组肌群无力开始,逐渐累及到其他肌群,直到全身肌无力。部分患者短期内出现全身肌肉收缩无力,甚至发生肌无力危象。骨骼肌无力表现为波动性和易疲劳性,晨轻暮重,活动后加重、休息后可减轻。眼外肌无力所致对称或非对称性上睑下垂和/或双眼复视是肌无力最常见的首发症状,见于80%以上的肌无力患者;还可出现交替性上睑下垂、双侧上睑下垂、眼球活动障碍等。瞳孔大小正常,对光反应正常。面肌受累可致鼓腮漏气、眼睑闭合不全、鼻唇沟变浅、苦笑或呈肌病面容。咀嚼肌受累可致咀嚼困难。咽喉肌受累出现构音障碍、吞咽困难、鼻音、饮水呛咳及声音嘶哑等。颈肌受累,以屈肌为著,出现头颈活动障碍、抬头困难或不能。肢体各组肌群均可出现肌无力症状,以近端为著。呼吸肌无力可致呼吸困难、无力,部分病人可出现肌无力危象,需行人工辅助呼吸。


诊断


(1)临床表现:某些特定的横纹肌群肌无力呈斑片状分布,表现出波动性和易疲劳性;肌无力症状晨轻暮重,持续活动后加重,休息后缓解、好转。通常以眼外肌受累最常见。


(2)药理学表现:新斯的明试验阳性。


(3)RNS检查低频刺激波幅递减10%以上;SFEMG测定的“颤抖”增宽、伴或不伴有阻滞。


(4)抗体:多数全身型肌无力患者血中可检测到AChR抗体,或在极少部分肌无力患者中可检测到抗-MuSK抗体、抗LRP-4抗体。


治疗


(1)胆碱酯酶抑制剂治疗:此类药物是治疗所有类型肌无力的一线药物,用于改善临床症状,特别是新近诊断患者的初始治疗,并可作为单药长期治疗轻型肌无力患者。不宜单独长期使用胆碱酯酶抑制剂,其剂量应个体化,一般应配合其他免疫抑制药物联合治疗。 胆碱酯酶抑制剂中溴化吡啶斯的明是最常用的胆碱酯酶抑制剂。副作用包括:恶心、腹泻、胃肠痉挛、心动过缓和口腔及呼吸道分泌物增多等。


(2)免疫抑制药物治疗:糖皮质激素、硫唑嘌呤、环孢菌素A、他克莫司(FK-506)、环磷酰胺、吗替麦考酚酯(MMF)、抗人CD20单克隆抗体(利妥昔单抗,Rituximab)。


(3)静脉注射用丙种球蛋白:主要用于病情急性进展、手术术前准备的MG患者,可与起效较慢的免疫抑制药物或可能诱发肌无力危象的大剂量糖皮质激素联合使用,多于使用后5-10天左右起效,作用可持续2个月左右。


(4)血浆置换:主要用于病情急性进展患者、肌无力危象患者、肌无力患者胸腺切除术前和围手术期处理、以及免疫抑制治疗初始阶段,长期重复使用并不能增加远期疗效。血浆置换第一周隔日1次,共3次,若改善不明显其后每周1次,常规进行5-7次。


(5)胸腺摘除手术治疗:疑为胸腺瘤的肌无力患者应尽早行胸腺摘除手术,早期手术治疗可以降低胸腺肿瘤浸润和扩散的风险。


(6)胸腺放射治疗:随着放射治疗设备改进,治疗技术日益成熟,肌无力胸腺放射治疗重新受到重视。此疗法适用于胸腺增生、全身无力、药物疗效不佳、浸润性胸腺瘤不能手术、未完全切除胸腺瘤或术后复发的患者。


(7)其他:进行呼吸肌训练和在轻型肌无力患者中进行力量锻炼,可以改善肌力。建议患者控制体重、适当限制日常活动、注射季节性流感疫苗等均有益于病情的控制。

Next-generation Fc receptor-targeting biologics for autoimmune diseases复制标题

新一代Fc受体靶向生物制剂治疗自身免疫性疾病

发表时间:2019-10-01

影响因子:7.7

作者: Zuercher Adrian W

期刊:Autoimmun Rev

Finally, Fc and FcγR-targeting therapeutics, comprise molecules that target the Fc of IgG, such as the recombinant soluble FcγIIb receptor valziflocept (SM101/SHP652) and various monoclonal antibodies directed against the receptors. The developmental status of these three classes of molecules ranges from preclinical to ongoing phase 3 clinical studies. Efgartigimod and rozanolixizumab are the most advanced and have demonstrated encouraging results from phase 2 trials in immune thrombocytopenia and myasthenia gravis. Although initial results are promising, further long-term data and a better understanding of the unique mechanisms of action of the different molecules are needed. The efficacy, safety, convenience of administration, duration of effects, and cost will all contribute to determining which of the molecules will be successful in the clinic.

译文

最后,fc和fcγr靶向治疗包括靶向igg的fc的分子,如重组可溶性fcγiib受体valziflocept(sm101/shp652)和针对受体的各种单克隆抗体。这三类分子的发展状况从临床前到进行中的第三阶段临床研究。efgartigimod和rozanolixizumab是最先进的,在免疫性血小板减少症和重症肌无力的第2阶段试验中显示了令人鼓舞的结果。虽然初步结果是有希望的,但还需要进一步的长期数据和更好地了解不同分子的独特作用机制。有效性、安全性、给药方便性、作用持续时间和成本都将有助于确定哪些分子将在临床上获得成功。