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Myasthenia

儿科

关键词儿科 疾病 自身免疫性疾病

词汇介绍

拓展阅读

解析

myasthenia 英 /,maɪəs'θiːnɪə/ 美 /,maɪəs'θinɪə/

释    义   n. [内科] 肌无力;肌肉衰弱

例    句   Emergency thymectomy is the treatment of choice for crisis of myasthenia gravis. 外科手术是治疗重症肌无力危象的方法之一。

概述

肌无力是一种由乙酰胆碱受体(AChR)抗体介导、细胞免疫依赖、补体参与,累及神经肌肉接头突触后膜,引起神经肌肉接头传递障碍,出现骨骼肌收缩无力的获得性自身免疫性疾病。极少部分肌无力患者由抗-MuSK抗体、抗LRP4抗体介导。年平均发病率约为8.0-20.0/10万人。肌无力在各个年龄阶段均可发病。在40岁之前,女性发病率高于男性;在40-50岁之间男女发病率相当;在50岁之后,男性发病率略高于女性。临床表现全身骨骼肌均可受累。但在发病早期可单独出现眼外肌、咽喉肌或肢体肌肉无力;颅神经支配的

Next-generation Fc receptor-targeting biologics for autoimmune diseases复制标题

新一代Fc受体靶向生物制剂治疗自身免疫性疾病

发表时间:2019-10-01

影响因子:7.7

作者: Zuercher Adrian W

期刊:Autoimmun Rev

Finally, Fc and FcγR-targeting therapeutics, comprise molecules that target the Fc of IgG, such as the recombinant soluble FcγIIb receptor valziflocept (SM101/SHP652) and various monoclonal antibodies directed against the receptors. The developmental status of these three classes of molecules ranges from preclinical to ongoing phase 3 clinical studies. Efgartigimod and rozanolixizumab are the most advanced and have demonstrated encouraging results from phase 2 trials in immune thrombocytopenia and myasthenia gravis. Although initial results are promising, further long-term data and a better understanding of the unique mechanisms of action of the different molecules are needed. The efficacy, safety, convenience of administration, duration of effects, and cost will all contribute to determining which of the molecules will be successful in the clinic.

译文

最后,fc和fcγr靶向治疗包括靶向igg的fc的分子,如重组可溶性fcγiib受体valziflocept(sm101/shp652)和针对受体的各种单克隆抗体。这三类分子的发展状况从临床前到进行中的第三阶段临床研究。efgartigimod和rozanolixizumab是最先进的,在免疫性血小板减少症和重症肌无力的第2阶段试验中显示了令人鼓舞的结果。虽然初步结果是有希望的,但还需要进一步的长期数据和更好地了解不同分子的独特作用机制。有效性、安全性、给药方便性、作用持续时间和成本都将有助于确定哪些分子将在临床上获得成功。